Libmeldy, un tratament pentru o boală rară, care costă 2,5 milioane de euro pe doză, este de acum disponibil în Irlanda, Belgia și Olanda.

"Serviciile naționale de sănătate din țările europene au aprobat utilizarea celui mai scump medicament, Atidarsagene autotemcel (cunoscut și sub numele comercial Libmeldy), un tratament pentru cazurile grave ale leucodistrofiei metacromatice - o afecțiune genetică rară. Dezvoltarea acestui tratament complex, care implică modificarea genelor pacientului, a necesitat două decenii de cercetare și resurse importante. Costul ridicat reflectă aceste investiții și complexitatea procedurilor terapeutice", a explicat ministrul irlandez al Sănătății, Stephen Donnelly.

@Guguta.com

Este cel mai scump medicament care a primit aprobare oficială în țările europene. Tratamentul vizează cele mai grave cazuri ale unei afecțiuni genetice rare, leucodistrofia metacromatică (MLD), care provoacă deteriorarea celulelor nervoase.

Serviciile naționale de sănătate din aceste state au aprobat Atidarsagene autotemcel – cunoscut și sub numele comercial Libmeldy – o terapie genică dezvoltată de Orchard Therapeutics, a anunțat ministrul irlandez al Sănătății, Stephen Donnelly.

Boala afectează 1 din 40.000 de oameni și 1 din 100.000 de oameni în Europa și America de Nord. Tratamentul se administrează în funcție de vârsta la care apare boala. Medicamentul este utilizat în faza infantilă (copiii între șase luni și patru ani, decesul are loc de obicei între cinci și șase ani de la debut) până la faza juvenilă (tinerii de până în 16 ani, decesul are loc la 10-20 de ani de la debut).

De ce este atât de scump

Terapia genică presupune modificarea genelor unui pacient pentru a corecta sau a atenua o tulburare genetică, ceea ce necesită tehnici specializate și echipamente sofisticate. Dezvoltarea și producția acestor tratamente sunt procese care necesită multe resurse.

De exemplu, Libmeldy a avut nevoie de aproximativ 20 de ani pentru a fi dezvoltat, cu un decalaj de 10 ani între primele teste pe oameni și aprobarea de către EMA în 2020, după cum explică BBC. Este nevoie de instrumente de editare genetică, vectori virali pentru livrarea de gene și echipamente de manipulare a celulelor. De asemenea, SUA au legi care favorizează marile companii farmaceutice și, în ciuda capacității țărilor europene de a negocia prețurile, costurile pot fi influențate de piețele mai puțin reglementate, potrivit presei spaniole.